Biomarcadores farmacodinâmicos podem fornecer informações sobre os efeitos farmacológicos de uma droga em seu alvo. Os estudos de biomarcadores farmacodinâmicos podem fornecer informações sobre a prova do mecanismo (ou seja, o agente atinge o alvo pretendido?) e a prova de conceito (ou seja, atingir o alvo do medicamento resulta no efeito biológico desejado?). Estudos de biomarcadores farmacodinâmicos também podem fornecer informações sobre a dosagem biológica ideal ou agendamento de um agente alvo.
Biomarcadores farmacodinâmicos podem ser usados para examinar a ligação entre o regime medicamentoso, o efeito alvo e a resposta biológica do tumor. Acoplar o desenvolvimento de novos medicamentos com medições de biomarcadores de DP focados fornece dados críticos para tomar decisões informadas e precoces, selecionar combinações racionais de agentes-alvo e otimizar cronogramas de regimes de medicamentos combinados. O uso de endpoints de DP também aumenta a racionalidade e o poder de teste de hipóteses ao longo do desenvolvimento de medicamentos, desde a seleção de compostos principais em modelos pré-clínicos até os primeiros testes em humanos. Dados esses papéis críticos na entrega de terapia direcionada, a introdução de ensaios clínicos de DP validados e confiáveis é garantida no desenvolvimento de medicamentos.