Isayas Asefa Kebede*
A terapia genética é um método de prevenção ou tratamento utilizado especificamente para tratar pacientes que sofrem de doenças causadas por genes defeituosos. É uma parte da tecnologia do ADN baseada em genes e esta terapia tornou-se possível através do avanço da genética e da bioengenharia que permite a manipulação do vetor para a entrega do gene. Possui alguns requisitos que devem ser cumpridos, como a clonagem de genes de interesse; o tratamento deve fornecer cópias suficientes de genes normais às células alvo. Existem dois tipos de terapia genética, a linha germinativa e a somática e existem dois sistemas básicos de administração: In vivo , que envolve a injecção directa do vector no corpo; e ex vivo , que envolve a modificação genética das células em cultura seguida de transplante. O gene não pode ser inserido diretamente na célula de um organismo. Deve ser entregue à célula utilizando um transportador ou vetor. Os sistemas vectoriais podem ser divididos em virais e não virais. A entrega de genes pode ser utilizada para diferentes fins. Os mais comuns são: estudo funcional do gene, terapia do cancro, na melhoria da produção animal através da terapia hormonal como a hormona do crescimento e terapia hormonal libertadora da hormona do crescimento, terapias de doenças infeciosas e assim por diante dos vários desafios envolvidos no processo, um dos mais significativos é a dificuldade em libertar o gene na célula estaminal que pode causar cancro, ativação imunológica e etc.